Las terapias génicas buscan corregir problemas en el ADN con el objetivo de tratar o curar afecciones. En el ADN, que incluye genes específicos, se encuentran las instrucciones para producir proteínas esenciales para la salud. Mutaciones o cambios en el ADN pueden generar trastornos genéticos hereditarios al afectar la producción de proteínas. Para abordar esto, las terapias génicas emplean enfoques como la transferencia de genes y la edición genómica.
Tipos de terapias génicas
En la transferencia de genes, se añade un nuevo gen a las células afectadas, ya sea como un fragmento adicional de ADN o insertándose en los cromosomas celulares. Un vector molecular transporta el gen al núcleo celular, donde comienza la producción de proteínas críticas para el correcto funcionamiento celular. Estos nuevos componentes compensan las proteínas defectuosas y buscan mejorar la salud del paciente.
La edición genómica, un enfoque más reciente, utiliza componentes que funcionan juntos, como una proteína que corta el ADN y una molécula guía. Esta molécula guía se adhiere a áreas específicas del ADN, permitiendo que la proteína tijera corte el ADN defectuoso. Después del corte, la célula puede dejar un espacio, devolver el ADN a su estado original o llenar el espacio con ADN corregido. En ocasiones, se introduce una pequeña parte de un molde de ADN para reconstruir de manera más saludable el ADN cortado. Estos enfoques buscan modificar el ADN de las células para tratar diversas afecciones.